PNAS：人脑脊液中的朊蛋白定量——助力朊病毒病口服开发

2022-02-07 00:28:08 来源:

提高脑之中的天然酯酶细胞内（PrP）总体是治疗法或预防人酯酶小儿毒小儿的有吸引力的策略性。任何PrP提高治疗法剂的药理学开发将需要适当的药效学生物标志物：用以量化PrP的实用且果断的方法，并且有效地证明其在小鼠患者的之神经递质（CNS）之中的提高。

最近，研究者人员评估了基于ELISA的人类脑脊液（CSF）之中人类PrP定量的潜力，作为PrP提高治疗法的生物标志物。

研究者人员表明，CSF PrP在处理和可用过程之中对薄膜吸附非常寻常，但通过添加洗涤剂可以使其损失最小化。研究者人员发现，血清废水不影响CSF PrP总体，并且CSF PrP和铁离子是具体来说，这一起表明CSF PrP是CNS都是以的，默许其监测感兴趣许多组织的依赖性，并且与脑之中相对于血清高的PrP稀土元素保持一致。

在具有受控样本处理的队列之中，CSF PrP展示出出良好的受试者内重测信度（平均变异系数，相隔8-11周查阅的样本之中的13％），足够稳定的基线以容许治疗法上有意涵的脑PrP提高的验证。

总之，这些发现透过了一种监测PrP提高药物在CNS之中的依赖性的方法，并且将利用这种依赖性机制促进酯酶小儿毒小儿治疗法剂的开发。

值得注意来历：

Vallabh SM et al. Prion protein quantification in human cerebrospinal fluid as a tool for prion disease drug development. PNAS, 2019; doi: 10.1073/pnas.1901947116.

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